Rechazo de RP1 + Nivolumab: Defensa de los pacientes y la confianza en los ensayos clínicos

La FDA rechaza un tratamiento prometedor para el melanoma

El 22 de julio de 2025, la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) rechazó la aprobación de un tratamiento para el melanoma avanzado que había mostrado resultados prometedores en ensayos clínicos. RP1 (vusolimogene oderparepvec) es una inmunoterapia oncolítica administrada en combinación con nivolumab ( Opdivo ). RP1 + nivolumab habría sido un tratamiento de segunda línea para pacientes con melanoma avanzado que no respondieron (o no respondieron de forma duradera) a la inmunoterapia previa.

RP1 + nivolumab se había estudiado en ensayos clínicos de fase 1 y 2 a partir de 2018 y había demostrado una actividad clínicamente significativa en todos los subgrupos de pacientes. A finales de 2024, la FDA le había otorgado la designación de "terapia innovadora", aceptó la Solicitud de Licencia para Productos Biológicos (BLA) y concedió revisión prioritaria. Por estos motivos, investigadores, profesionales médicos y pacientes esperaban la aprobación en julio, pero la solicitud fue rechazada. El rechazo se comunicó mediante una Carta de Respuesta Completa (CRL) a la empresa patrocinadora, en la que la FDA señaló que los motivos del rechazo se basaban en parámetros previamente acordados: primero, que no existía un segundo grupo de tratamiento en el ensayo; y segundo, que la muestra del ensayo era heterogénea. El rechazo no citó problemas de seguridad.

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Un tratamiento que aborda una necesidad insatisfecha

Para AIM, una organización cuya misión es defender a los pacientes, este rechazo no fue bien recibido. Existe una gran necesidad insatisfecha de otro tratamiento de segunda línea para el melanoma avanzado, ya que actualmente solo hay uno aprobado por la FDA. Muchos pacientes cuyos tratamientos para el melanoma han fracasado estaban esperando la aprobación de RP1; otros se encuentran actualmente en tratamiento de primera línea y saben que sus opciones son limitadas si su tratamiento falla.

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Impacto en los participantes de ensayos clínicos

Quizás lo más importante es que una denegación basada en parámetros de estudio previamente acordados supone una violación de la confianza de todos nosotros: pacientes, familias e investigadores, en particular de quienes participan en ensayos clínicos. Los pacientes se comprometen a participar en ensayos: a menudo viajan largas distancias, hacen sacrificios económicos y ponen en riesgo su propia salud al participar. Sus cuidadores hacen sacrificios similares. Son conscientes de que el tratamiento en su ensayo podría no beneficiarlos, pero participan con la esperanza de avanzar en la investigación y ayudar a otras personas que sufren o podrían sufrir. A cambio de su participación, cuentan con la aprobación de un tratamiento considerado seguro y eficaz. Los pacientes de todas las enfermedades tendrán menos probabilidades de participar en ensayos si las normas se modifican a última hora. Decisiones como esta hacen que los pacientes sientan que su participación no tuvo sentido.

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¿Por qué AIM se pronuncia?

AIM no suele intervenir en este tipo de decisiones y respeta la autoridad y la experiencia de la FDA para determinar la seguridad y la eficacia de cualquier tratamiento nuevo. Este caso es diferente, por lo que nos sentimos obligados a alzar la voz.

Nuestra primera acción fue buscar el apoyo de nuestra comunidad, y quizás estén familiarizados con nuestros correos electrónicos y publicaciones en redes sociales, donde les pedimos que compartan sus historias de melanoma y sus opiniones sobre la denegación ante la FDA. Posteriormente, invitamos a otras organizaciones sin fines de lucro a participar. La Alianza para la Investigación del Melanoma (MRA), la Fundación para la Investigación del Melanoma (MRF) y otras fundaciones han enviado nuestro enlace a sus comunidades para solicitar más historias. Hemos escrito una carta a la FDA solicitando que se permita a los pacientes acceder a este tratamiento mientras se reúnen con el patrocinador para encontrar una solución. Esta carta será firmada por varias fundaciones e incluirá todas las historias que nos enviaron. Esta carta se enviará a la FDA próximamente.

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Movilizando a la comunidad

Samantha Guild, presidenta de AIM, se ha reunido con las oficinas de los representantes del Congreso que supervisan la FDA. Si usted ha dado su consentimiento, ella está compartiendo sus historias con las oficinas de sus senadores/representantes y solicitando su apoyo para recuperar la confianza en el proceso de ensayos clínicos.

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Involucrar a los legisladores y la concienciación pública

Además, estamos tratando de dar visibilidad pública a esta negación. Continuaremos publicando en redes sociales y abordando el tema en conversaciones más amplias sobre organizaciones sin fines de lucro dedicadas al cáncer , más allá del melanoma. Asimismo, enviaremos artículos de opinión a periódicos nacionales con la esperanza de que sean publicados.

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Colaborando con la comunidad médica

Finalmente, estamos colaborando con la comunidad médica para difundir nuestro descontento y apelar a la FDA. Muchos de ustedes mencionaron que su oncólogo les recomendó visitar nuestro sitio web para compartir su historia.

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Comparta su historia

Los mantendremos informados sobre cualquier novedad relacionada con RP1 + nivolumab. Mientras tanto, si desea compartir su historia o enviar un mensaje a la FDA, haga clic en el enlace a continuación.

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Nota: Los términos del glosario se resaltan automáticamente y es posible que no siempre reflejen el contexto exacto del artículo.