Risultati incoraggianti con anzutresgene autoleucel in pazienti affetti da melanoma uveale e altri sottotipi di melanoma.

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06/05/2026
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Dati relativi ad anzutresgene autoleucel presentati all'American Society of Clinical Oncologia (ASCO) L'incontro annuale a Chicago supporta una futura opzione di trattamento per i pazienti che non rispondono agli inibitori del checkpoint o che successivamente ricaduta dopo averli ricevuti. Questi risultati sono particolarmente promettenti perché questo trattamento è stato efficace nei pazienti con uveale melanoma e in altri pazienti che sono stati sottoposti a trattamenti intensivi e presentavano una malattia metastatica, pazienti che hanno poche, se non nessuna, opzione terapeutica.

Anzu-cel (anzutresgene autoleucel), un recettore delle cellule T (TCR) una tantum cella terapia che utilizza le cellule T immunitarie del paziente stesso per trattare cancroè stato studiato nello studio multicentrico di fase 1/2 IMA203-101.

Per sviluppare terapie con cellule T, queste vengono prelevate dal sangue del paziente, modificate e coltivate in laboratorio, per poi essere reinfuse nel paziente stesso.

Questo trattamento si rivolge a una molecola specifica del cancro chiamata espressa preferenzialmente antigene nel melanoma (PRAME), un le proteine trovato in quasi tutti i melanomi e una proteina immunitaria chiamata HLA-A*02:01 che aiuta il sistema immunitario Le cellule T sono in grado di distinguere tra cellule normali e cellule dannose, come quelle cancerose. Il recettore modificato presente sulla cellula T si lega all'HLA-A*02:01/PRAME presente sulla cellula cancerosa, in modo simile a come una chiave si inserisce in una serratura. A quel punto, la cellula T attacca la cellula del melanoma e la distrugge.

In totale sono stati studiati 33 pazienti con melanoma. C'erano 14 pazienti con melanoma cutaneo, 16 pazienti con melanoma uveale, 2 pazienti con melanoma mucosale e 1 paziente con un sottotipo sconosciuto.

Il generale tasso di risposta La percentuale di pazienti in un gruppo di trattamento in cui il tumore si riduce o scompare dopo il trattamento è stata del 56% e il tasso di controllo della malattia (la combinazione di risposte e malattia stabile) è stato del 91%. La sopravvivenza mediana libera da progressione (il momento in cui metà dei pazienti ha manifestato progressione della malattia o decesso) è stata di 6.1 mesi e la sopravvivenza globale mediana (il tempo dalla diagnosi o dall'inizio del trattamento in cui metà dei pazienti è ancora in vita e metà è deceduta) è stata di 16.2 mesi. Gli eventi avversi sono risultati prevedibili e gestibili nei pazienti di tutti i sottotipi.

Questi risultati sono importanti perché il melanoma uveale è considerato un “freddo” tumore che di solito è resistente a immunoterapiaInoltre, le risposte tra i sottotipi sono state forti e sono durate più di 3 anni, e gli effetti sono stati osservati nei siti di metastasi.