分かりやすく言うと…オプジーボをめぐる興奮

FDAは、リンパ節転移のある黒色腫患者、または完全切除を受けた転移性疾患患者の補助療法として、ニボルマブ（オプジーボ、ブリストル・マイヤーズ スクイブ社）の正式承認を与えました。これは具体的にどういう意味で、どのような患者が恩恵を受けるのでしょうか？

理解を深めるために、まずは数年前の2011年に遡ってみましょう。当時、転移性黒色腫の治療薬として、初の免疫療法薬であるヤーボイ（イピリムマブ）が承認されました。これは画期的な出来事でした。なぜなら、大規模な無作為化第III相臨床試験において、転移性黒色腫患者の全生存期間を改善することが示された、あらゆる種類の治療法の中で初めてのものだったからです。そして、この承認は免疫療法の時代を切り開きました。こうした進歩のおかげで、現在では免疫療法を受けているステージIVの黒色腫患者の約30%が長期生存を期待できるようになっています。

免疫療法には副作用があり、特にヤーボイ（Yervoy）による副作用は非常に深刻な場合があります。例えば、ヤーボイ投与患者の50%以上が、疲労感、皮膚の発疹、口渇などの全身性副作用を報告しています。その他に報告されているより重篤な副作用としては、大腸炎（腸の炎症）、肝毒性（肝臓の損傷）、内分泌障害（下垂体、甲状腺、副腎の炎症）、その他の炎症反応などがあります。ステージIVの患者は、免疫療法を受ける場合、これらの副作用のリスクと向き合い、長期的なモニタリングを受ける覚悟が必要です。これは治療の現実の一部です。

しかし、ステージIIIまたはステージIVの切除を受けたメラノーマ患者の場合、治療の判断基準は異なっていた。これらの患者群は現在、病気の兆候が見られないかもしれないが、再発する可能性がかなり高い患者もいる。もちろん、どの患者が再発するかは分からない。過去6年間、ステージIVの患者にはいくつかの新しい免疫療法が承認された一方で、ステージIIIの承認は遅れていた。長い間、これらの患者にはインターフェロンのみが承認されていたが、これは重大な副作用があり、現在では全生存率を向上させないことが分かっている薬剤である。その後、ヤーボイが補助療法として承認されたが、再発しないかもしれない患者に潜在的に毒性のある治療を行うことを望まない医師もいた。費用対効果が低すぎたためである。

オプジーボの承認をめぐる興奮は、この費用対効果の比率に関係しています。ステージIIIおよびステージIVの切除手術を受けた多くの患者は、免疫療法の時代が到来するのを待ち望んでいましたが、ついにヤーボイと比較して比較的副作用が少なく、再発を予防できる有望な治療法が登場したのです。

用語解説

補助療法–がんの再発リスクを低減するために、主治療後に行われる追加のがん治療。補助療法には、化学療法、放射線療法、ホルモン療法、標的療法、生物学的療法などが含まれる場合があります。免疫療法– 免疫系を刺激または抑制する物質を使用して、体ががん、感染症、その他の病気と闘うのを助ける治療法の一種。免疫療法の中には、免疫系の特定の細胞のみを標的とするものもあれば、免疫系全体に作用するものもあります。免疫療法の種類には、サイトカイン、ワクチン、BCG（バチルス・カルメット・ゲラン）、および一部のモノクローナル抗体などがあります。

転移性–転移に関係する。転移とは、がんが原発部位（がんが発生した場所）から体内の他の場所に広がることを意味する。

第III相臨床試験とは、新しい治療法の安全性と有効性を標準治療と比較して検証する試験です。例えば、第III相臨床試験では、どちらの患者群の生存率が高いか、副作用が少ないかなどを比較します。ほとんどの場合、治療法は第I相および第II相試験の目標を達成した後にのみ第III相試験に進みます。第III相臨床試験には数百人が参加する場合があります。

再発とは、がんが再発（再び現れる）することであり、通常はがんが発見されなかった期間を経て発生します。がんは、元の（原発）腫瘍と同じ場所に再発する場合もあれば、体内の別の場所に再発する場合もあります。

切除術–組織、臓器の一部または全部を切除する手術。

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