RP1 + Nivolumab-Ablehnung: Für die Patienten eintreten und Vertrauen in klinische Studien schaffen

FDA lehnt vielversprechende Melanombehandlung ab

Am 22. Juli 2025 lehnte die US-amerikanische Arzneimittelbehörde FDA die Zulassung einer Behandlung für fortgeschrittenes Melanom ab , die in klinischen Studien vielversprechende Ergebnisse gezeigt hatte. RP1 (Vusolimogen Oderparepvec) ist eine onkolytische Immuntherapie, die in Kombination mit Nivolumab ( Opdivo ) verabreicht wird. RP1 + Nivolumab wäre eine Zweitlinientherapie für Patienten mit fortgeschrittenem Melanom gewesen , die auf eine vorherige Immuntherapie nicht oder nicht dauerhaft angesprochen hatten.

RP1 + Nivolumab wurde ab 2018 in klinischen Phase-1- und Phase-2-Studien untersucht und zeigte in allen Patientensubgruppen eine deutliche klinisch relevante Wirksamkeit. Ende 2024 verlieh die FDA dem Medikament den Status einer „bahnbrechenden Therapie“, akzeptierte den Zulassungsantrag (BLA) und gewährte eine beschleunigte Prüfung. Aus diesen Gründen erwarteten Forscher, Ärzte und Patienten im Juli eine Zulassung, doch der Antrag wurde stattdessen abgelehnt. Die Ablehnung erfolgte in Form eines vollständigen Antwortschreibens (CRL) an das Sponsoring-Unternehmen. In diesem Schreiben führte die FDA als Ablehnungsgründe zuvor vereinbarte Parameter an: Erstens gab es keinen zweiten Studienarm; zweitens war die Studienpopulation heterogen. Sicherheitsbedenken wurden nicht angeführt.

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Eine Behandlung, die einen ungedeckten Bedarf deckt

AIM, eine Organisation, die sich für die Interessen von Patienten einsetzt, war von dieser Ablehnung nicht begeistert. Es besteht ein großer Bedarf an einer weiteren Zweitlinientherapie für fortgeschrittenes Melanom, da derzeit nur eine von der FDA zugelassene Therapie verfügbar ist. Viele Patienten, deren Melanombehandlung(en) erfolglos geblieben sind, warteten auf die Zulassung von RP1; andere wiederum erhalten derzeit eine Erstlinientherapie und wissen, dass ihre Optionen bei einem Therapieversagen begrenzt sind.

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Auswirkungen auf Teilnehmer an klinischen Studien

Vielleicht noch wichtiger ist, dass eine Ablehnung aufgrund zuvor vereinbarter Studienparameter einen Vertrauensbruch für uns alle – Patienten, Angehörige und Forscher – darstellt, insbesondere für diejenigen, die an klinischen Studien teilnehmen. Patienten bringen große Anstrengungen auf sich, um an Studien teilzunehmen: Sie reisen oft weite Strecken an, bringen finanzielle Opfer und gefährden durch ihre Teilnahme ihre eigene Gesundheit. Ihre Betreuer bringen ähnliche Opfer. Sie sind sich bewusst, dass die Behandlung in ihrer Studie ihnen möglicherweise nicht nützt, aber sie nehmen teil, weil sie die Forschung voranbringen und anderen Leidenden helfen wollen. Im Gegenzug für ihre Teilnahme rechnen sie mit der Genehmigung einer Behandlung, die als sicher und wirksam gilt. Patienten aller Erkrankungen werden weniger wahrscheinlich an Studien teilnehmen, wenn die Regeln in letzter Minute geändert werden. Entscheidungen wie diese geben Patienten das Gefühl, ihre Teilnahme sei sinnlos gewesen.

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Warum AIM seine Stimme erhebt

AIM beteiligt sich normalerweise nicht an derartigen Entscheidungen und respektiert die Autorität und Expertise der FDA bei der Beurteilung der Sicherheit und Wirksamkeit neuer Behandlungen. Dieser Fall ist anders, daher fühlen wir uns verpflichtet, unsere Meinung zu äußern.

Unsere erste Maßnahme bestand darin, Unterstützung aus unserer Community zu gewinnen. Sie kennen vielleicht unsere E-Mails und Social-Media-Posts, in denen wir Sie bitten, Ihre Melanom-Geschichten und Ihre Gefühle bezüglich der Ablehnung der FDA mitzuteilen. Anschließend luden wir andere gemeinnützige Organisationen zur Teilnahme ein. Die Melanoma Research Alliance (MRA), die Melanoma Research Foundation (MRF) und andere Stiftungen haben unseren Link an ihre Communities gesendet und um weitere Geschichten gebeten. Wir haben einen Brief an die FDA geschrieben, in dem wir darum bitten, Patienten Zugang zu dieser Behandlung zu gewähren, während sie sich mit dem Sponsor trifft, um einen weiteren Weg zu finden. Dieser Brief wird von mehreren Stiftungen unterzeichnet und enthält alle Geschichten, die Sie uns geschickt haben. Dieser Brief wird in Kürze an die FDA weitergeleitet.

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Mobilisierung der Gemeinschaft

Samantha Guild, die Präsidentin von AIM, hat sich mit den Büros von Kongressabgeordneten getroffen, die eine gewisse Aufsicht über die FDA haben. Wenn Sie Ihre Zustimmung erteilt haben, leitet sie Ihre Geschichten an die Büros Ihrer Senatoren/Abgeordneten weiter und bittet um deren Unterstützung, um das Vertrauen in den klinischen Studienprozess wiederherzustellen.

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Einbeziehung der Gesetzgeber und Sensibilisierung der Öffentlichkeit

Darüber hinaus versuchen wir, dieses Leugnen in der Öffentlichkeit stärker ins Bewusstsein zu rücken. Wir werden weiterhin in den sozialen Medien posten und das Thema in breiteren Diskussionen von gemeinnützigen Krebsorganisationen – über Melanome hinaus – ansprechen. Außerdem werden wir Gastbeiträge an überregionale Zeitungen senden, in der Hoffnung, dass diese veröffentlicht werden.

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Zusammenarbeit mit der medizinischen Gemeinschaft

Schließlich arbeiten wir mit der medizinischen Fachwelt zusammen, um unsere gemeinsame Enttäuschung zu verstärken und an die FDA zu appellieren. Viele von Ihnen haben berichtet, dass Ihr Onkologe Sie auf unsere Website verwiesen hat, um Ihre Geschichte zu teilen.

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Teilen Sie Ihre Geschichte

Wir halten Sie über alle Neuigkeiten zu RP1 + Nivolumab auf dem Laufenden. Wenn Sie in der Zwischenzeit Ihre Geschichte teilen oder eine Nachricht an die FDA senden möchten, klicken Sie bitte auf den untenstehenden Link.

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Hinweis: Glossarbegriffe werden automatisch hervorgehoben und spiegeln möglicherweise nicht immer den genauen Kontext des Artikels wider.